Conoscere le preferenze di clinici, pazienti e payor
Discrete Choice Experiment (DCE)
Conoscere le preferenze
Negli ultimi anni è emerso un interesse crescente da parte della comunità scientifica nei confronti delle metodologie che consentono di conoscere le preferenze dei clinici e dei pazienti con riferimento a diverse problematiche del mondo della sanità e del settore farmaceutico.
Tutto ciò è confermato dall’incremento costante (circa il 20% ogni anno) delle pubblicazioni fatte con queste metodologie e in particolare con il Discrete Choice Experiment.
Obiettivo di Calibra è valorizzare rigorosamente le preferenze dei pazienti, dei clinici e dei payors al fine di inserirle nel percorso di sviluppo, introduzione e consolidamento nella pratica clinica di nuovi farmaci e nuovi approcci terapeutici.
Per quantificare le preferenze, ai partecipanti al DCE vengono proposti dei confronti tra scenari che sono costruiti in maniera ipotetica e randomizzata.
Il valore delle preferenze
I risultati degli studi DCE hanno un impatto rilevante sull’aderenza ai trattamenti perché il medico può fare delle scelte tenendo conto delle preferenze dei pazienti.
È noto, dalla letteratura scientifica, che, se un trattamento è “preferito” dal paziente, si avrà una maggiore aderenza alla terapia con risultati migliori in termini di outcome clinico.
Si tratta pertanto di un risultato che risponde alle aspettative del paziente, del clinico e anche dello Stato.
Pubblicazione dei risultati
Tutti i progetti DCE sviluppati da Calibra sono stati pubblicati su riviste scientifiche indicizzate.
Punti di forza del Discrete Choice Experiment
- Stakeholder: consente di coinvolgere a scelta Clinici, Pazienti, Payor, Infermieri
- Associazioni pazienti: lavorare con loro coinvolgendo il paziente
- Valore dei risultati:
- Utili per Marketing, Market Access, Medica
- I dati sono di natura quantitativa, relativi alle preferenze attribuite dai vari stakeholder a determinate caratteristiche delle terapie (via di somministrazione, frequenza di somministrazione, efficacia, effetti collaterali, luogo di somministrazione) e/o dei percorsi di accesso
- Le preferenze espresse dai vari stakeholder possono essere approfondite da un punto di vista farmacoeconomico, mettendo a disposizione dati che possono essere utilizzati nell’iter di registrazione e negoziazione con le Autorità Sanitarie
- I lavori DCE sono pubblicati su riviste internazionali indicizzate
- I lavori sulle preferenze sono sempre più importanti per le Autorità Sanitarie (Progetto PREFER)
- Tempi di realizzazione: i risultati possono essere ottenuti in 6-8 mesi
- Costi: interessanti in termini di qualità e utilità dei dati ottenuti e tempo di realizzazione
Possibili applicazioni del DCE
Quando applicare il DCE
ALL'ORIGINE DELL'ADERENZA
ESEMPIO DI UN QUESTIONARIO DCE
Pazienti
Le preferenze dei pazienti possono essere espresse in termini di importanza di ciò che conta di più per loro in relazione ai trattamenti (via di somministrazione, frequenza di somministrazione, efficacia, effetti collaterali, luogo dove viene fatto il trattamento) esprimendo quanto rischio ritengono accettabile per avere un determinato beneficio (trade-off) nonché i compromessi che sono disposti a fare tra le caratteristiche dei diversi trattamenti o più in generale degli interventi sanitari.
Clinici
Oltre ai pazienti, il Discrete Choice Experiment viene normalmente fatto anche con i clinici per capire le loro preferenze in merito alle terapie e ai percorsi di accesso e confrontarle con quelle dei pazienti.
Payor
Il Discrete Choice Experiment si applica anche ai payor che devono esprimersi sul valore dell’innovazione delle nuove terapie e sul costo da sostenere per la rimborsabilità di un nuovo trattamento.
Nel caso, ad esempio, di un farmaco oncologico particolarmente innovativo ma con costi molto elevati è importante conoscere i criteri che guidano le scelte anche del payor chiamato a prendere una decisione, ovvero a stabilire il trade off tra il valore e il miglioramento offerto dal nuovo farmaco e il costo dell’introduzione di questa innovazione.
Il valore delle preferenze per le Autorità Sanitarie internazionali (FDA, EMA) e per quelle italiane (AIFA)
Negli ultimi anni è cresciuto molto il numero di pubblicazioni scientifiche basate sul Discrete Choice Experiment in ambito medico e clinico e, in particolare, diverse autorità sanitarie come FDA, EMA e la stessa AIFA hanno espresso interesse e avviato studi (ad esempio il Progetto PREFER) per un utilizzo e una valorizzazione delle preferenze dei pazienti e dei clinici nei processi decisionali di registrazione dei farmaci.
Il ruolo sempre più importante del paziente e l’attenzione crescente al tema dell’aderenza terapeutica e della qualità di vita del paziente hanno convinto queste istituzioni a identificare gli strumenti in grado di apportare un contributo significativo in questa direzione, valutando l’opportunità di rendere indagini di questo tipo fondamentali, se non vincolanti, per ottenere la registrazione di un farmaco.
Il Progetto PREFER
La European Medicines Agency (EMA) ha sostenuto negli ultimi cinque anni il
Progetto PREFER, pubblicato nel 2024, che enfatizza l’importanza e l’attenzione che deve essere attribuita ai progetti di valutazione delle preferenze e degli algoritmi di scelta dei pazienti e dei clinici nell’ottica di migliorare l’aderenza ai trattamenti.
FDA e EMA hanno pubblicato diversi articoli sull’importanza crescente delle preferenze negli iter registrativi (es. How Patient Preferences Contribute to Regulatory Decisions for Medical Devices, September 25, 2017 by FDA; Patient Preference Information (PPI) in Medical Device Decision Making, July 3, 2023 by FDA; Qualification Opinion of IMI PREFER, May 3, 2022 EMADOC-1700519818-808373 Committee for Medicinal Products for Human Use).
Le preferenze per il dossier di registrazione per AIFA
I risultati degli studi DCE possono essere allegati ai dossier registrativi a supporto dell’approvazione di un nuovo farmaco, nuove indicazioni terapeutiche, nuove formulazioni.
Esempi di DCE realizzati da Calibra
Caratteristiche organizzative dei progetti DCE
I progetti DCE sono coordinati da un Scientific Board.
Possono partecipare clinici, pazienti, payor, infermieri, farmacisti in base agli obiettivi e alle problematiche che il progetto intende affrontare.
Campione: il numero dei partecipanti dipende dalle caratteristiche del progetto, può essere calcolato con precisione per avere dati attendibili.
In generale i medici partecipanti possono essere da 40 fino a 100 o più in base alla patologia e alla multidisciplinarietà nel trattamento.
I pazienti possono essere da 50-60 fino a 500-1000. Solitamente vengono coinvolti attraverso le associazioni pazienti dell’area terapeutica di interesse.
Tempi di realizzazione: 6-8 mesi dal kick off del progetto alla sottomissione del paper per la pubblicazione.
Piattaforma informatica per DCE e altri progetti
Per le proprie attività di natura statistica e di analisi di dati, Calibra si avvale dell’applicazione sviluppata dalla società americana Sawtooth Software, la piattaforma più utilizzata dalla comunità scientifica.
